Scavare nel tesoro di denaro dei regolamenti: dibattito con Ruxandra Teslo
In una proposta innovativa, la ricercatrice di genomica Ruxandra Teslo ha presentato un'idea che potrebbe rivoluzionare l'industria della biotecnologia. Il piano, che ha ricevuto feedback positivi dai fondatori del settore, suggerisce che la conversazione sull'accessibilità dei documenti normativi è lungi dall'essere conclusa.
Il settore della biotecnologia è noto per il suo alto tasso di fallimento, con circa il 50% delle biotecnologie che falliscono entro cinque anni. Questo dato, unitamente al fatto che le CRL (lettere di risposta completa) sono significativamente più brevi e dettagliate rispetto ai CTD (documenti tecnici comuni), suggerisce una potenziale scalabilità in termini di numero di CTD che potrebbero essere acquisiti.
I CTD, le presentazioni che coprono tutto, dalla produzione alla progettazione degli studi clinici per le applicazioni di farmaci sperimentali (IND), non sono attualmente accessibili al pubblico a causa delle preoccupazioni sulla rivelazione dei segreti commerciali delle società. Tuttavia, Teslo sostiene che la FDA sta seduta su un'incredibile riserva di conoscenze normative nei CTD.
La pubblicazione da parte della FDA di quasi 300 CRL rappresenta un importante cambiamento per un'industria abituata a lavorare dietro le quinte. Questo passo, insieme alla proposta di Teslo, potrebbe aiutare a risolvere l'opacità normativa all'interno dell'industria biotecnologica, un problema che crea frizioni rendendo difficile per le biotecnologie comprendere le sfumature del processo normativo.
Di conseguenza, le biotecnologie spesso devono assumere fornitori terzi, come consulenti di produzione, organizzazioni di ricerca contrattuale (CRO) e organizzazioni di sviluppo e produzione contrattuali (CDMO), per navigare negli standard della FDA. Rendendo i CTD disponibili, le biotecnologie potrebbero risparmiare tempo e denaro acquisendo conoscenze industriali preziose.
La proposta di Teslo è quella di rendere i CTD disponibili pubblicando la loro documentazione tecnica in un formato standardizzato, leggibile dalle macchine come OpenAPI Specification (OAS) in JSON, accessibile liberamente senza autenticazione, con una politica CORS permissiva. Questo approccio rimuove le barriere create dai PDF o dall'accesso limitato, consentendo un uso e un'integrazione più semplici dei CTD tramite API standardizzate.
Il costo immediato della costruzione di una biblioteca di CTD viene stimato in circa 2 milioni di dollari. Idealmente, ci sarebbe qualche coinvolgimento governativo nel progetto, possibilmente attraverso un'organizzazione filantropica. L'IA sarebbe una soluzione ideale per rendere il database il più efficiente possibile.
È importante notare che le biotecnologie non falliscono generalmente attraverso la bancarotta, ma attraverso vari modi di scioglimento. La proposta concreta è quella di rendere i CTD disponibili recuperando i depositi normativi delle società biotecnologiche fallite e rendendoli accessibili per l'addestramento degli strumenti di intelligenza artificiale (AI) e per guidare i futuri sviluppatori.
Uno studio del 2004 ha trovato che tra il 30 e il 55% del vantaggio goduto dalle grandi biopharmaceuticals nei tempi di approvazione può essere attribuito alla familiarità con i processi normativi da soli. L'idea globale di un'organizzazione non profit che rende ampiamente disponibili i dati normativi alle biotecnologie potrebbe aiutare a riequilibrare il campo di gioco tra le società esperte e quelle emergenti.
Nel 2023, c'è stata una discussione tra la FDA e gli sviluppatori di terapia cellulare e genica perché avevano bisogno di maggiore chiarezza sui criteri. La pubblicazione dei CTD potrebbe fornire questa chiarezza necessaria, rendendo l'industria più trasparente e favorendo l'innovazione.
La proposta di rendere i CTD disponibili si basa sull'acquisizione di documenti FDA orfani attraverso la legge fallimentare. Se implementato, questo approccio potrebbe aprire un tesoro di conoscenze per l'industria biotecnologica, portando a un settore più efficiente e innovativo.
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