Ricerche: gli scienziati usano il potere e la precisione dell'RNA per nascondere le modifiche genetiche
Una strategia innovativa per sopprimere le mutazioni che portano a disturbi genetici è stata sviluppata da un team guidato da Yi-Tao Yu del Centro per la Biologia dell'RNA dell'Università di Rochester. La ricerca del team, descritta in uno studio pubblicato sulla rivista Molecular Cell, potrebbe potenzialmente rivoluzionare il trattamento di malattie come la fibrosi cistica, la distrofia muscolare e molte forme di cancro.
La strategia utilizza un processo di modifica dell'RNA normale all'interno delle cellule per trasformare i geni della malattia in geni normali. Il team ha progettato un RNA guida artificiale per targeting le molecole di mRNA con segnali di arresto anticipato, un fenomeno noto come mutazioni nonsense. Circa il 15% delle mutazioni che portano a malattie genetiche sono chiamate mutazioni nonsense.
Il team ha testato l'RNA guida artificiale sia in cellule di lievito che in cellule umane derivate da pazienti affetti da fibrosi cistica e neurofibromatosi. L'RNA guida ha modificato la U nella prima posizione dei codoni di terminazione prematuri, rendendoli meno riconoscibili dalle cellule. Questa modifica ha garantito che una quantità significativa di mRNA fosse presente nelle cellule, consentendo alle istruzioni genetiche trasportate dagli mRNA target di essere lette completamente e tradotte in proteine complete.
Il successo dei vaccini mRNA per il COVID-19, che utilizzano nanoparticelle per consegnare efficacemente l'RNA alle cellule, ha incoraggiato il team. La consegna dell'RNA guida è fondamentale mentre il team si sposta verso gli studi sugli animali e sta collaborando con scienziati di ProQR per sviluppare guide a piccolo oligonucleotide modificato e con scienziati di Yale per risolvere un sistema di consegna efficiente.
La tecnica del team non ha osservato effetti collaterali negativi, rendendola promettente per la soppressione specifica delle mutazioni nonsense senza disturbare altre parti della cellula. Andrei Korostelev, PhD del UMass Chan Medical School, è coinvolto nello sviluppo di una nuova terapia per la soppressione delle mutazioni nonsense, con l'obiettivo di una terapia di precise lettura attraverso e sta attualmente lavorando per applicare questa terapia in modelli animali.
La ricerca è stata finanziata dai National Institutes of Health, dalla Fondazione per la Fibrosi Cistica e dalla Fondazione Gilbert Family. Jeffrey J. Hayes, PhD, chair e professor Shohei Koide di Bi
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