Preveduto lancio dello studio cruciale di fase 3 per il candidato GTX-102 entro la fine dell'anno
Ultragenyx Pharmaceutical prevede di avviare un trial clinico di Fase 3 per il suo candidato di terapia genica, GTX-102, entro la fine dell'anno. Questo trial ha l'obiettivo di testare l'efficacia di GTX-102 nell migliorare la cognizione nelle persone con sindrome di Angelman.
Per coloro che cercano ulteriori informazioni sui trial clinici, il sito web di Ultragenyx per i pazienti fornisce dettagli aggiuntivi.
La sindrome di Angelman è causata da una mutazione nel gene UBE3A. GTX-102 è un oligonуклеотид antisenso che mira al trascritto UBE3A-AS, con l'obiettivo di inibire la molecola che tiene la copia paterna del gene UBE3A inattiva nelle cellule.
Lo studio di Fase 3 è uno studio doppio-cieco controllato con placebo, il che significa che né i ricercatori né i partecipanti sapranno quali pazienti stanno ricevendo il trattamento e quali il placebo. L'obiettivo principale del trial è testare se GTX-102 migliora la cognizione come valutato dal Bayley-4, con ulteriori misurazioni della funzione cognitiva, della funzione motoria, del comportamento, del sonno e delle capacità di comunicazione anche valutate.
Il trial prevede di arruolare circa 120 pazienti con una delezione completa del gene UBE3A materno, simile a quelli nello studio KIK-AS in corso, che ha completato il reclutamento all'inizio di quest'anno con 74 pazienti arruolati. Lo studio KIK-AS è previsto per essere completato a dicembre.
I pazienti trattati con GTX-102 nello studio KIK-AS hanno mostrato "miglioramento rapido, progressivo e clinicamente significativo della cognizione" rispetto ai dati di storia naturale. Ultragenyx ha discusso i dati intermedi dello studio KIK-AS con la FDA, evidenziando i primi risultati sulla misura dello sviluppo cognitivo Bayley-4.
Oltre allo studio di Fase 3 nei pazienti con delezione materna, Ultragenyx e la FDA hanno discusso i piani per uno studio di GTX-102 nei pazienti con sindrome di Angelman causata da altri tipi di mutazioni. Ultragenyx prevede inoltre di avviare uno studio per valutare GTX-102 nei pazienti con altre mutazioni, ampliando la potenziale terapia per un maggior numero di persone con sindrome di Angelman.
Dopo la fine della parte placebo-controllata dello studio di Fase 3, i pazienti che hanno ricevuto il placebo avranno l'opzione di passare a una parte di estensione con trattamento attivo. Il responsabile dello studio clinico di Fase 3 per il test di GTX-102 nelle persone con sindrome di Angelman è il dott. John Smith.
Ultragenyx ha ricevuto feedback positivi dall'Agenzia Europea per i Medicinali per il progetto di studio di Fase 3 e prevede di incontrarsi con i regolatori giapponesi per esaminare il progetto dello studio. Se i risultati dello studio di Fase 3 sono positivi, potrebbero formare la base per le richieste di approvazione di GTX-102.
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