Nuova immunoterapia promettente per la leucemia pediatrica ad alto rischio
Un'innovativa terapia immunologica, denominata UPLIFT, offre una promettente soluzione per il trattamento della leucemia infantile ad alto rischio. Questo progetto di ricerca, guidato dall'Università di Oxford, dall'Imperial College di Londra e dall'Università di Glasgow, mira a migliorare il trattamento di questa malattia potenzialmente letale.
La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è il cancro più comune nei bambini e, sebbene l'80% dei bambini guarisca con i trattamenti attuali, i tassi di guarigione per le forme ad alto rischio rimangono intorno al 50%. Ciò lascia molti bambini vulnerabili al ricaduta, in particolare quando il cancro persiste nello spazio intorno al cervello.
La nuova terapia immunologica sviluppata dai ricercatori sono le CAR-iNKT cellule chetargettano le cellule leucemiche con alta efficienza. A differenza della terapia CAR-T standard, la terapia CAR-iNKT utilizza un tipo diverso di cellula, le cellule natural killer invarianti (iNKT), che possono essere create da donatori sani e conservate in anticipo, rendendole "pronte all'uso".
Lo studio, guidato dai professori Anindita Roy, Thomas Milne e Anastasios Karadimitris, e pubblicato sulla rivista Blood, ha dimostrato che la terapia CAR-iNKT era in grado di rimuovere le cellule leucemiche da siti difficili da trattare come il cervello, la midolla ossea e la milza. La nuova terapiatargetta due marchi, CD19 e CD133, sulle cellule leucemiche ad alto rischio.
La dottoressa Natalina Elliott, ricercatrice postdottoranda nel gruppo di ricerca sulla leucemia infantile del Dipartimento di Pediatria dell'Università di Oxford, ha scoperto che la terapia CAR-iNKT è più efficiente nel rimuovere le cellule cancerose nei topi rispetto alla terapia CAR-T, anche quando il cancro si è diffuso al cervello. Inoltre, la dottoressa Elliott ha riferito che non sono state riscontrate prove di tossicità maggiore nei modelli preclinici, anche utilizzando dosi elevate di CAR-iNKT cellule.
La terapia CAR-T standard poteva rimuovere la leucemia solo per alcune settimane prima che tornasse nei topi. Tuttavia, la terapia CAR-iNKT è stata altamente efficace nei topi, eliminando completamente le cellule leucemiche e mantenendo i topi liberi dalla leucemia.
La professoressa Anindita Roy, autrice senior dello studio, ha espresso l'urgenza di sviluppare trattamenti più efficaci per la leucemia infantile e pediatrica ad alto rischio. Ha ricevuto un premio per l'innovazione nel cancro infantile e giovanile da Cancer Research UK e Children with Cancer nel 2021 per sviluppare una nuova immunoterapia.
La ricerca è stata finanziata da Cancer Research UK e Children with Cancer UK. L'articolo completo, intitolato 'Terapia immunologica duale CAR-iNKT "pronta all'uso" elimina la leucemia medullare e leptomeningeale ad alto rischio con riarrangiamento KMT2A', è stato pubblicato sulla rivista Blood.
Questo sviluppo offre speranza per i pazienti ad alto rischio, in quanto le CAR-iNKT cellule possono essere utilizzate "pronte all'uso", consentendo il trattamento di questi pazienti senza alcun ritardo. I ricercatori stanno ora lavorando verso trial clinici per questo promettente nuovo trattamento.
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