La sequenza di modifica dell'RNA produce ondata nonostante i risultati trionfanti dello studio AATD
In un importante sviluppo per le malattie genetiche, l'editor RNA sperimentale WVE-006 di Wave Life Sciences ha mostrato risultati promettenti in uno studio di fase Ib/IIa della deficienza di alpha-1 antitripsina (DAAT).
Lo studio, che ha utilizzato iniezioni ripetute di WVE-006, ha aumentato i livelli della proteina bersaglio, con una singola dose di 400 mg che ha raggiunto 12,8 uM di AAT totale. Questo risultato è "molto vicino" a ciò che gli investitori avevano sperato, secondo gli analisti di Truist Securities, che si aspettavano un totale di AAT superiore a 12 uM. La dose inferiore testata nello studio era di 200 mg di WVE-006, che ha portato a 11,9 uM di proteina alpha-1 antitripsina (AAT), considerata "terapeuticamente rilevante" da Wave.
Il regime dello studio è terminato per i pazienti della dose di 200 mg, ma Wave continua a trattare i pazienti del gruppo a dose multipla di 400 mg con un programma mensile. I dati del gruppo a dose multipla di 400 mg sono attesi nel primo trimestre del 2026.
Altre società, come Airna, utilizzano approcci simili di editing RNA per il trattamento di malattie genetiche, comprese la DAAT. Beam Therapeutics, un'altra società in questo settore, trae beneficio dalla lettura di Wave, sebbene il suo candidato per la DAAT BEAM-302 sia un editor RNA irreversibile.
Le azioni di Wave sono diminuite del 16,8% alla chiusura del mercato di mercoledì, scambiando a $8,00. Ciò potrebbe essere dovuto alla delusione iniziale degli investitori per il calo delle azioni, nonostante i risultati positivi dello studio. D'altra parte, Korro Bio, che sta avanzando KRRO-110 per la DAAT nello studio di fase I/IIa REWRITE, ha registrato un aumento del 17% giorno per giorno, chiudendo a $26,04. Beam Therapeutics ha anche registrato un aumento del 15% di mercoledì, chiudendo a $18,76.
Gli analisti di William Blair ritengono che i risultati di Wave suggeriscano che le terapie a base di oligonucletidi per l'editing RNA sono una modalità terapeutica applicabile alle malattie umane. Vengono visto un potenziale "scenario vincente per entrambi i mondi" per Korro Bio, data la sua avanzata nel trattamento della DAAT.
La DAAT è una malattia genetica causata dalla mancanza di proteina alpha-1 antitripsina e che si traduce in condizioni epatiche e polmonari come ittero, cirrosi, difficoltà respiratorie, fischi e malattia polmonare ostruttiva cronica. Lo sviluppo di trattamenti efficaci per la DAAT potrebbe migliorare significativamente la qualità della vita di coloro che sono colpiti da questa condizione.
Mentre i risultati dello studio di Wave continuano ad essere analizzati e vengono rilasciati ulteriori dati, rimane da vedere come questo sviluppo influenzerà il futuro del trattamento della DAAT e le società coinvolte.
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