La Roche interrompe i test e lo sviluppo di rugonersen per il trattamento della sindrome di Angelman.
In un recente sviluppo, Biogen ha espresso interesse nel continuare lo sviluppo di Rugonersen, un potenziale farmaco per il trattamento della sindrome di Angelman. Questa notizia arriva dopo che Roche ha deciso di interrompere lo sviluppo ulteriore di Rugonersen, a seguito dei risultati del trial TANGELO.
Rugonersen, un membro della classe degli oligonуклеотиди antisenso (ASOs) di medicinali genetici, è progettato per aumentare l'attività del gene UBE3A, la cui disfunzione causa la sindrome di Angelman. Il trial TANGELO, iniziato ad agosto 2020, ha coinvolto circa 74 bambini con Angelman, di età compresa tra 1 e 12 anni.
Although positive findings were seen on measures of the electrical activity in patients' brains, other assessments did not meet the criteria set by Roche to continue the program. As a result, Roche will not initiate new trials of Rugonersen, and families of children in the trial have been advised to contact their clinical team to discuss next steps.
However, Roche will continue its Phase 2 trial of alogabat in Angelman syndrome. The company is running an open-label Phase 2 study testing alogabat in Angelman patients, aged between 5 and 17, whose disease is caused by maternal deletion as confirmed by genetic analyses. The alogabat study is actively recruiting patients at sites in Illinois and in Spain.
Roche will seek an external partner to take over the continued development of Rugonersen. Meanwhile, the Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) has expressed disappointment, especially for the families who have been in the trial. FAST announced that the company is working to "activate sites" for the Phase 2 trial of alogabat.
In a positive note, Angelman patients taking part in the TANGELO Phase 1 clinical trial will be given the option of continuing with rugonersen treatment in an open-label extension study until February 2024. Roche will release trial findings "in due course."
In altre notizie, la comunità di Angelman trarrà beneficio dalla collaborazione tra ASF e CASS per ampliare la propria portata. Nonostante il passo falso con Rugonersen, Roche continuerà il lavoro di sviluppo per la sua altra terapia sperimentale per la sindrome di Angelman, alogabat, offrendo speranza per i trattamenti futuri.
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