La ricercatrice Hanna Mikkola garantisce un milione di dollari per sviluppare rimedi più sicuri per le leucemie nei pazienti con sindrome di Down
Dottoressa Hanna Mikkola, professore di biologia molecolare, cellulare e dello sviluppo presso l'UCLA, ha ricevuto un finanziamento di $1 milione dalla Fondazione V per la ricerca sul cancro per studiare la leucemia mieloide della sindrome di Down (ML-DS).
La ML-DS, che ha un rischio notevolmente aumentato nei bambini con sindrome di Down, spesso inizia prima della nascita in una fase pre-leucemica chiamata mielopoiesi transitoria anomala. L'attenzione della ricerca di Dottoressa Mikkola è sull'intendere i meccanismi nascosti che guidano la ML-DS.
La ricerca mira a scoprire le cause fondamentali della ML-DS e trovare trattamenti meno tossici che migliorino la sopravvivenza e la qualità della vita per i bambini con sindrome di Down. Anche se la ML-DS risponde di solito alla chemioterapia, il trattamento può essere particolarmente duro per questi bambini.
Il team di ricerca utilizzerà metodi molecolari all'avanguardia per studiare campioni di pazienti unici alla risoluzione di singola cellula. Utilizzeranno campioni raccolti dall'utero, dalla nascita, dalla diagnosi, dal trattamento e dalla ricaduta per mappare l'evoluzione della ML-DS al livello di singola cellula.
L'obiettivo è identificare biomarcatori per rilevare queste cellule precocemente e indagare perché alcune cellule leucemiche resistono al trattamento o tornano dopo la terapia. Se il cancro torna, i tassi di sopravvivenza per i bambini con sindrome di Down sono bassi. La ricerca mira a migliorare questi tassi.
Dottoressa Mikkola è co-direttore del programma di Epigenomica, RNA e Regolazione Genica al Jonsson Comprehensive Cancer Center e membro del Eli and Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research all'UCLA.
Non ci sono informazioni disponibili sui dettagli della ricerca di Dottoressa Mikkola sostenuta dal finanziamento, ma è noto che il team cercherà rare cellule leucemiche "iniziatrici" che possono sopravvivere dopo la mielopoiesi transitoria anomala. In fino al 30% dei casi, la malattia torna dopo alcuni anni come leucemia.
Il finanziamento supporterà la ricerca del team di Dottoressa Mikkola sulla ML-DS, con la speranza di trovare trattamenti più efficaci e meno tossici per questa malattia devastante.
