La compagnia farmaceutica Novartis stanzia fino a 2,2 miliardi di dollari per lo sviluppo delle terapie siRNA di Arrowhead.
In un importante passo per il trattamento delle malattie neurodegenerative, il gigante svizzero delle case farmaceutiche Novartis ha concesso ad Arrowhead Pharmaceuticals una licenza esclusiva a livello mondiale per la ricerca, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di ARO-SNCA. Questa terapia è mirata a contrastare la malattia di Parkinson e altre sinucleinopatie.
La collaborazione tra le due compagnie si appoggerà alla piattaforma TRiM di Arrowhead, una tecnologia che Novartis ritiene abbia il potenziale per raggiungere una distribuzione diffusa ed efficace in strutture chiave del cervello per i farmaci a base di RNA nella neurodegenerazione.
L'interesse di Novartis in questa partnership segue il fallimento del suo piccolo molecola orale, minzasolmin, in una fase IIa di trial. Questo secondo tentativo di sviluppare un trattamento per la malattia di Parkinson implica ARO-ALK7, una terapia che mira all'alpha-sinucleina.
Arrowhead ha già avviato un trial di fase I/IIa per ARO-ALK7 in Nuova Zelanda. Il presidente e CEO di Arrowhead, Christopher Anzalone, ha espresso entusiasmo nel portare ARO-SNCA nei trial clinici e nel collaborare con Novartis su programmi aggiuntivi.
L'accordo, che dovrebbe chiudersi nella seconda metà dell'anno, subordinato all'approvazione regolamentare e ad altre condizioni, vedrà Novartis pagare ad Arrowhead un anticipo di $200 milioni, fino a $2 miliardi in pagamenti di traguardo e royalty sulle vendite commerciali.
Non si tratta dell'unica buona notizia per Arrowhead. Dopo l'annuncio, gli investitori hanno fatto salire le azioni di Arrowhead di quasi il 17%. Leerink ha anche aumentato il suo obiettivo di prezzo a 12 mesi per le azioni di Arrowhead del 9,5%, da $21 a $23, sulla base del pagamento anticipato e dei traguardi della collaborazione con Novartis.
Tuttavia, la pressione è alta per Arrowhead per eseguire a livello clinico e commerciale per tenere il passo con Ionis Pharmaceuticals. Di recente, Ionis ha annunciato risultati positivi da due trial di fase III pivotali del suo olezarsen a base di RNA per l'ipertrigliceridemia grave (sHTG).
Oltre ad ARO-SNCA, Novartis selezionerà obiettivi aggiuntivi al di fuori della pipeline attuale di Arrowhead per lo sviluppo utilizzando la piattaforma TRiM. Arrowhead è responsabile delle attività di ricerca preclinica necessarie per la presentazione di una CTA, dopo cui Novartis assume il controllo dello sviluppo, della produzione, delle attività mediche e della commercializzazione.
I dati preclinici per ARO-ALK7 sono stati positivi, con una singola dose sottocutanea che ha portato a riduzioni dose-dipendenti e durature dell'ALK7 mRNA nel grasso addominale. Ciò rende ARO-ALK7 il primo candidato per l'RNAi a entrare in clinica che mira a un gene espresso nel tessuto adiposo.
Se avrà successo, questa collaborazione potrebbe generare oltre $2,2 miliardi per Arrowhead. La potenziale traduzione dei risultati preclinici nei trial clinici futuri rappresenterebbe un importante passo avanti per le malattie neurodegenerative, secondo Anzalone.
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