La citokinetica presenta nuovi dati sull'aficamtene al congresso della Società europea di cardiologia del 2025
In un importante sviluppo per il trattamento della Cardiomiopatia Ipertrofica (CM), Aficamten, un candidato farmaco sperimentale, ha mostrato risultati promettenti in diversi trial clinici.
Aficamten è stato associato a una riduzione del carico sintomatico e miglioramenti nella scala di sintesi del questionario Kansas City Cardiomyopathy (KCCQ-CSS) durante il trattamento a lungo termine. Ciò potrebbe migliorare la qualità della vita dei pazienti con CM.
La frequenza annuale di Fibrillazione Atriale (FA) con Aficamten è del 1,5%, un tasso simile al placebo e inferiore a quello del Metoprolol. Inoltre, è stata osservata una bassa incidenza di nuova FA (1,9%) con Aficamten, ulteriormente indicativa del suo profilo di sicurezza.
Il trattamento a lungo termine con Aficamten non sembra aumentare il rischio di Fibrillazione Atriale nei pazienti con Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva (oCM). Si tratta di un importante risultato poiché la FA è una complicazione comune nei pazienti con CM.
Aficamten ha dimostrato un profilo di sicurezza ben tollerato in un'analisi integrata di 463 partecipanti con oCM e quasi 700 anni-paziente di esposizione. Il suo profilo di eventi avversi era simile a quello del placebo.
Aficamten ha ricevuto la designazione di terapia innovativa per il trattamento della CM sintomatica da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e per il trattamento della oCM sintomatica da parte dell'Amministrazione Statale dei Prodotti Medico-Farmaceutici (NMPA) della Cina. Questa designazione viene concessa ai farmaci che trattano una malattia grave o potenzialmente letale e dimostrano un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti.
I risultati dell'ecocardiogramma del MAPLE-CM mostrano che Aficamten è superiore al Metoprolol nell migliorare le misure della funzione diastolica e nel ridurre la probabilità di movimento anteriore sistolico della valvola mitralica (SAM) e del contatto foglia-valvola-setto. Ciò potrebbe ridurre il rischio di insufficienza cardiaca nei pazienti con CM.
Aficamten riduce il numero di ponti attivi actina-miosina durante ogni ciclo cardiaco e, di conseguenza, sopprime l'ipertrofia miocardica associata alla CM. Questo meccanismo d'azione potrebbe spiegare la sua efficacia nell migliorare i sintomi e nel ridurre il rischio di complicazioni.
La Food and Drug Administration (FDA) sta attualmente esaminando una Nuova Domanda di Brevetto (NDA) per Aficamten con una data di azione prevista dell'atto della Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 26 dicembre 2025. Questo processo di revisione è un passo cruciale verso la possibile approvazione e disponibilità di Aficamten per i pazienti con CM.
È importante notare che Aficamten viene valutato in ulteriori trial clinici che includono pazienti con CM ostruttiva e non ostruttiva, una popolazione pediatrica con oCM e uno studio clinico di estensione open-label di Aficamten in pazienti con CM.
L'approvazione di Aficamten in Germania è attualmente prevista, ma non è stata annunciata una data specifica per la sua implementazione. Il trattamento con Aficamten ha
Leggi anche:
- Il dottore, commosso dalla perdita e dal dolore, si impegna a istruire il pubblico sulle gravidanze extrauterine
- COVID-19 non presenta un rischio maggiore di contrazione o mortalità per le persone affette da asma, secondo una valutazione di studi che hanno coinvolto oltre 587.000 individui.
- Sicurezza ed efficacia dimostrate del trattamento della rabbia nei bambini durante il primo e esclusivo studio pediatrico negli Stati Uniti
- Una panoramica completa dell'oloprosencefalia, una malformazione congenita del cervello che colpisce il normale sviluppo del cervello anteriore, producendo un'anomalia strutturale caratterizzata da vari gradi di fusione di determinate strutture cerebrali.
