Il CHMP dell' UE raccomanda l' approvazione di AQNEURSA® (levacetilleucina) per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C in Europa
IntraBio Inc., un'azienda biopharmaceutica globale specializzata in malattie neurologiche e neuropsichiatriche rare e comuni, ha fatto significativi progressi nel trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC). Il farmaco dell'azienda, AQNEURSA (levacetylleucina), ha ricevuto una raccomandazione per l'approvazione dal Comitato per i medicinali per l'uso umano dell'Agenzia europea dei medicinali (CHMP).
La raccomandazione si basa sui risultati dello studio di fase III randomizzato, in placebo, IB1001-301 (NCT05163288) di IntraBio, che ha dimostrato un miglioramento sintomatico rapido, benefici a lungo termine e effetti neuroprotettivi e modificanti la malattia. Lo studio, condotto in siti in Australia, Europa, Regno Unito e Stati Uniti, hascreenato pazienti di età ≥4 anni.
Dal momento della sua approvazione negli Stati Uniti, AQNEURSA ha registrato una rapida adozione come terapia di prima linea per la NPC con una continua crescita della domanda. Il farmaco è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della NPC in adulti e pazienti pediatrici con peso ≥15 kg.
La decisione della Commissione europea sull'approvazione di AQNEURSA è attesa entro la fine dell'anno. Nel frattempo, alcuni pazienti che hanno completato lo studio hanno partecipato alla fase di estensione open-label, con alcuni pazienti che hanno ricevuto la dose per oltre 5 anni.
AQNEURSA non è priva di precauzioni. Il farmaco può causare danni embrio-fetali quando somministrato durante la gravidanza. Le donne in età fertile devono utilizzare contraccettivi efficaci durante il trattamento con AQNEURSA e per 7 giorni dopo l'ultima dose se AQNEURSA viene interrotta.
Reazioni avverse comuni (incidenza ≥5% e superiore al placebo) sono dolore addominale, disfagia, infezioni delle vie respiratorie superiori e vomito. È anche importante monitorare più frequentemente le reazioni avverse correlate ai substrati P-gp quando utilizzati in concomitanza con AQNEURSA, poiché AQNEURSA inibisce P-gp.
È consigliabile evitare l'uso concomitante di AQNEURSA con N-acetyl-DL-leucine o N-acetyl-D-leucine, poiché potrebbero ridurre l'efficacia della levacetylleucina.
IntraBio Inc. è un'azienda con una storia ricca, le cui tecnologie di piattaforma derivano da decenni di ricerca e collaborazione con università e istituzioni in tutto il mondo. I fondatori scientifici dell'azienda sono dell'Università di Oxford e dell'Università di Monaco.
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