FDA rivela lettere di rifiuto, prevede un futuro di accesso in tempo reale
L'Agenzia per gli Alimenti e i Medicinali (FDA) ha pubblicato un'ampia raccolta di lettere di rigetto del 2024 e del 2025, che gettano luce su diverse applicazioni terapeutiche che non hanno raggiunto gli standard del corpo regolatorio. Ecco un riepilogo di alcuni dei principali rigetti.
Il glepaglutide terapeutico di Zealand Pharma per una malattia gastrointestinale ha subito un rigetto nel 2024 a causa di numerosi eventi avversi non segnalati. La FDA ha espresso preoccupazioni per due casi gravi di ospedalizzazione per insufficienza renale acuta e carenza di magnesio, nonché per la documentazione incompleta o mancante dell'escrezione urinaria in una percentuale significativa di pazienti. Di conseguenza, i dati sono stati giudicati insufficienti per dimostrare definitivamente l'efficacia del farmaco.
Stealth BioTherapeutics ha ricevuto un rigetto per l'elamipretide, presentato per l'approvazione per la sindrome di Barth. La FDA aveva preoccupazioni per le carenze nel sito di produzione del farmaco e il potenziale per problemi di sicurezza. Stealth ha ripresentato la domanda per l'elamipretide ad agosto.
La FDA ha anche rigettato la terapia MDMA di Lykos Therapeutics, presentata per trattare il disturbo da stress post-traumatico. La FDA ha riconosciuto la natura sfidante della condizione, ma non ha approvato la terapia. La FDA ha raccomandato uno studio nuovo per dimostrare la durata dell'effetto, minimizzare il potenziale per il bias e caratterizzare la sicurezza per la terapia MDMA di Lykos. La FDA ha anche suggerito a Lykos di condurre un'auditingi dei problemi di sicurezza gravi sollevati durante la riunione del comitato consultivo.
L'odronextamab di Regeneron è stata un'altra applicazione che ha subito un rigetto. Le preoccupazioni per il sito di produzione non erano specifiche del farmaco di Regeneron. Interessantemente, il sito di produzione per l'odronextamab di Regeneron è gestito da Catalent, che è stato acquisito da Novo Holdings e trasferito a Novo Nordisk lo scorso anno. Il rigetto della FDA è stato breve e non ha fornito nuove informazioni.
La terapia genica Kresladi di Rocket Pharmaceuticals è stata anch'essa rigettata, ma la lettera è per lo più censurata e non rivela nuove informazioni. Il rigetto della RP1 di Replimune è stato controverso e 22 esperti coinvolti nello studio clinico hanno risposto alle preoccupazioni specifiche della FDA, difendendo la progettazione dello studio e i suoi risultati.
Il fatto che la FDA pubblichi prontamente le lettere di risposta completa (CRLs) ai sponsor è un passo encomiabile verso la trasparenza. Tuttavia, molte delle CRLs erano heavily redacted o erano rigetti di farmaci già noti. Il nome del redattore della lettera non è stato incluso nella pubblicazione di questa raccolta di lettere, a differenza dei 200 lettere pubblicate in luglio.
In una nota positiva, i dettagli del rigetto di Zealand Pharma per il glepaglutide erano stati resi noti dalla stessa biotecnologia in dicembre 2024. Questo approccio proattivo alla trasparenza è un passo nella giusta direzione per l'industria.
La FDA continuerà a esaminare e a prendere decisioni sulle applicazioni terapeutiche, e per le aziende è cruciale affrontare le preoccupazioni sollevate dalla FDA per migliorare le possibilità di approvazione in futuro.
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