Biom Therapeutics ha inserito JettSet1 nel loro trattamento concentrato sui cannabinoidi per la sindrome di Angelman.
In un importante sviluppo per le persone colpite dalla sindrome di Angelman, Biom Therapeutics, un'azienda biotecnologica in fase preclinica, ha annunciato l'avvio di uno studio clinico di fase 3 per il suo candidato terapeutico a base di cannabinoidi di origine vegetale, BIO017.
L'annuncio segue i dati positivi sulla sicurezza di BIO017 in uno studio open-label con pazienti epilettici. Questo studio è uno dei primi ad indagare il ruolo dello stress ossidativo nel determinare i sintomi della AS.
BIO017, il primo candidato a base di cannabinoidi per la sindrome di Angelman a ricevere la designazione di farmaco orfano da parte della FDA, ha mostrato risultati promettenti negli studi preclinici. Almeno uno studio ha dimostrato che il trattamento acuto con BIO017 ha attenuato la frequenza e la gravità delle crisi scatenate da stimoli acustici e ipertermia. Inoltre, un altro studio ha indicato che BIO017 riduce la frequenza e l'intensità delle crisi.
La sindrome di Angelman è un disturbo neurologico ereditario causato dalla perdita o dal malfunzionamento della copia materna del gene UBE3A nei neuroni di specifiche regioni cerebrali. La maggior parte delle persone con sindrome di Angelman ha l'epilessia, che può causare crisi debilitanti e spesso resistenti al trattamento.
JettSet1 Enterprises, un'azienda co-fondata dal rapper e imprenditore Tramar Dillard (conosciuto anche come Flo Rida), ha collaborato con Biom Therapeutics per sviluppare BIO017. Flo Rida ha un interesse personale nel portare avanti la consapevolezza dei progressi scientifici legati a condizioni come la sindrome di Angelman, poiché suo figlio ha l'autismo.
La terapia BIO017 ha ricevuto lo status di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti nel 2021. Tuttavia, è importante notare che lo studio non fornisce dati completi sull'efficacia e sulla sicurezza a lungo termine di BIO017.
Biom Therapeutics cerca il sostegno dell'industria da parte di ricercatori, clinici e specialisti normativi per far avanzare lo sviluppo di BIO017 come potenziale trattamento per la sindrome di Angelman.
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